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美 FDA 批準梯瓦 Austedo 治療遲發性運動障礙

近日,梯瓦藥業 Austedo 獲得美國食品和藥品監督管理局(FDA)的批準,用于治療與亨廷頓舞蹈病相關的遲發性運動障礙和舞蹈癥。該藥物是美國第一個也是目前唯一獲批的治療該病癥的藥物。

美國監管機構擴大了該藥物的適應癥范圍,該藥物最初于 2017 年 4 月被批準用于與該疾病相關的舞蹈癥治療,此次批準新增了治療成人遲發性運動障礙。

遲發性運動障礙是一種運動功能衰退障礙,美國約 50 萬人受到該疾病的困擾。“舞蹈病癥狀”是亨廷頓舞蹈癥最顯見的癥狀,近 90% 的亨廷頓患者在患病時期都會出現包括上下肢、面部或軀體的抽搐和不自主運動。

此次,Austedo(Deutetrabenazine) 適應癥得到擴大是基于臨床試驗數據的結果,試驗中該藥物可以顯著減少遲發性運動障礙,同時具有良好的安全性和耐受性。

梯瓦總裁兼首席科學官 Michael Hayden 表示:“我們認為,治療遲發性運動障礙的醫生將會理解治療方案給藥的靈活性,以及該藥物治療運動障礙的療效,且不會對當前的治療造成影響。”

Deutetrabenazine(原名 SD-809)是一類囊泡單胺轉運體 2(vesicular monoamine transporter 2,VMAT2)抑制劑。神經遞質以囊泡的形式貯存在神經元中,某些神經遞質的貯存,則是由囊泡單胺轉運體(VMAT)所控制的。大量研究已經證明了 VMAT 作為各種神經病理狀態藥物治療靶點的意義。靶定 VMAT 的眾多藥物往往充當抑制劑的作用,包括 VMAT2 抑制劑 tetrabenazine 被用于治療亨廷頓疾病和其他運動障礙相關的運動功能障礙。

該藥物并不是一帆風順的。2016 年,梯瓦神經藥物管線在美國審批方面遭遇重大挫折,AUSTEDO?舊稱為 SD-809,2016 年 5 月 Teva 收到 FDA“完全回應函”(Complete Response Letter),FDA 要求 Teva 檢查血液中某些代謝物的濃度水平,藥物的批準也被延遲。但 FDA 并沒有要求新增臨床試驗。梯瓦的 deutetrabenazine 原本是由美國 Auspex 公司研發的一種氘化藥物,2015 年 5 月,梯瓦以 35 億美元收購了這家公司,因此擁有了該藥物的專營權。

據相關分析人士預測,到 2023 年 AUSTEDO?的銷售額將達到 8.5 億美元。

Deutetrabenazine 是 VMAT- 2 抑制劑四苯喹嗪的類似物,而四苯喹嗪是靈北制藥獲批的 Xenazine(丁苯那嗪)的類似成分。Deutetrabenazine 針對四苯喹嗪的分子結構進行了修飾,希望能夠提升其安全性和有效性。梯瓦表示,FDA 提出的代謝相關問題并不是什么新問題,并且已經在四苯喹嗪的臨床試驗中進行了相關檢測。FDA 并未要求梯瓦展開新的臨床試驗,僅僅要求梯瓦盡快回答相關問題。

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